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경북대 생명과학부 이동석 교수팀은 한국생명공학연구원(KRIBB)과 공동연구를 통해 유전체 교정 효율을 높이는 유전자 가위 기술을 개발했다. 이번에 개발한 유전자 가위 기술은 비표적 유전자 절단을 방지해 교정 정확성을 높여 유전질환 치료 효율을 높일 것으로 기대된다.

유전자 가위는 DNA에서 원하는 부분, 즉 표적 지점을 절단해 유전체를 교정하는 기술이다. 표적을 찾아주는 ‘가이드 RNA’와 표적 부위를 잘라내는 ‘절단효소’로 구성되어 있다.
크리스퍼(CRISPR)-Cpf1는 현재 이용되고 있는 유전자 가위 중 하나이다. 이 유전자 가위는 표적 염기와 유사한 다른 유전자를 자르거나 비표적 위치에 오작동(Off-target effect: 오프-타겟 효과*) 가능성이 높은 문제점이 있다.
이 같은 문제점 극복 대안으로 이동석 교수팀은 기존 가이드 RNA가 아닌 키메릭 DNA-RNA 가이드를 사용해 표적 DNA와의 결합에너지에 변화를 일으켜 오프-타겟 효과를 크게 개선했다. 키메릭 DNA-RNA 가이드가 유전체 교정에 보다 안전하고 높은 효율을 보여줄 수 있음을 증명했다.

이동석 교수는 “이번 연구는 유전체 표적 유전자 교정 기술에서 기존 가이드 RNA가 아닌 키메릭 DNA-RNA 가이드 사용해 비표적 위치에 오작동할 가능성을 현저히 낮췄다. 그 동안 문제점으로 제기됐던 오프-타겟 효과를 줄여 유전 정보를 연구자가 원하는 데로 교정, 편집할 수 있으며, 특히 유전질환을 포함한 다양한 난치성 질환 치료법 개발에 도움이 될 것으로 기대된다.”라고 밝혔다.

이번 연구는 한국연구재단이 추진하는 BK21플러스사업과 중견연구과제지원사업으로 수행됐으며, 연구 결과는 국제학술지 ‘뉴클레익 액시드 리서치(Nucleic Acids Research)’ 9월 4일자에 게재됐다.